摘要：近年來，中國獲得性血友病（AHA）藥物治療行業(yè)在政策支持、技術(shù)進(jìn)步和市場需求的推動(dòng)下，取得了顯著的發(fā)展。2024年，中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)市場規(guī)模為86.12億元，同比增長25.34%。一方面，隨著醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步和診療水平的提高，越來越多的獲得性血友病患者得到了及時(shí)有效的治療，從而帶動(dòng)了治療藥物市場的快速發(fā)展。另一方面，政府政策的支持和醫(yī)保覆蓋范圍的擴(kuò)大，降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高了藥物的可及性，進(jìn)一步推動(dòng)了市場規(guī)模的擴(kuò)大。

一、定義及分類

獲得性血友?。ˋHA）是一種由循環(huán)中抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗體導(dǎo)致FⅧ活性降低的獲得性出血性疾病。獲得性血友病藥物治療是指通過藥物手段抑制抗體產(chǎn)生、恢復(fù)凝血功能或控制出血癥狀的治療方法。其目標(biāo)是減少出血風(fēng)險(xiǎn)、提高患者生活質(zhì)量。治療策略包括止血對癥治療和免疫抑制治療。

二、行業(yè)政策

近年來，中國政府高度重視罕見病的防治工作，尤其是血友病這一領(lǐng)域的政策支持力度不斷加大。2018年，血友病被納入《第一批罕見病目錄》，這一舉措為血友病患者的醫(yī)療保障和藥物研發(fā)提供了重要支持。此后，國家醫(yī)保局逐步將血友病治療藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，并不斷提高報(bào)銷比例，以減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。2025年1月，國家醫(yī)保局印發(fā)《血液系統(tǒng)類醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目立項(xiàng)指南（試行）》，提出參考2023年版醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目技術(shù)規(guī)范，將23項(xiàng)技術(shù)規(guī)范項(xiàng)目映射整合為15項(xiàng)。下一步，國家醫(yī)保局將指導(dǎo)各省醫(yī)保局參考《立項(xiàng)指南》，制定全省統(tǒng)一的價(jià)格基準(zhǔn)，由具有價(jià)格管理權(quán)限的統(tǒng)籌地區(qū)對照全省價(jià)格基準(zhǔn)，上下浮動(dòng)確定實(shí)際執(zhí)行的價(jià)格水平。

三、發(fā)展歷程

中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)發(fā)展主要經(jīng)歷了四個(gè)階段。1950年至1985年的萌芽期，臨床用藥在此階段經(jīng)歷由直接進(jìn)行血漿輸入向凝血因子替代治療的初步轉(zhuǎn)化，同時(shí)，血漿蛋白通過靜脈直輸存在病原體傳播的風(fēng)險(xiǎn)引發(fā)重點(diǎn)關(guān)注，科研人員和藥品生產(chǎn)企業(yè)開始加強(qiáng)對于血源的質(zhì)量控制。

1985年至2000年的啟動(dòng)期，伴隨基因重組技術(shù)在此階段逐漸走向成熟，重組凝血因子產(chǎn)品不僅可有效規(guī)避血液傳播途徑的潛在風(fēng)險(xiǎn)，也成為突破規(guī)?；款i的關(guān)鍵，患者迎來比血源性重組因子更安全更有效的治療藥物。

2000年至2020年的高速發(fā)展期，海外企業(yè)的凝血因子產(chǎn)品在中國獲批中國市場對于國外先進(jìn)藥物的需求與接納程度不斷增加；同時(shí)本土企業(yè)在研發(fā)和生產(chǎn)方面的競爭逐漸加劇。綜合來看，在此階段中國藥品市場選擇范圍擴(kuò)大，藥品生產(chǎn)與臨床治療體系進(jìn)一步完善。

2020年至今的成熟期，2022年重組人凝血因子VIIa推進(jìn)至臨床三期，中國制藥企業(yè)的研發(fā)速度和質(zhì)里呈現(xiàn)穩(wěn)步提升的態(tài)勢。在此期間本土藥企在獲得性血友病治療用藥方面的研發(fā)創(chuàng)新成果彰顯了中國制藥行業(yè)在技術(shù)創(chuàng)新、產(chǎn)品質(zhì)量和國際市場競爭力方面的顯著進(jìn)步，行業(yè)由此進(jìn)入成熟期。

四、行業(yè)壁壘

1、技術(shù)與研發(fā)壁壘

獲得性血友病藥物治療行業(yè)對技術(shù)要求極高，涉及凝血因子的重組技術(shù)、基因治療技術(shù)以及免疫調(diào)節(jié)劑的研發(fā)等。這些技術(shù)需要長期的研發(fā)投入和深厚的技術(shù)積累。例如，重組凝血因子的研發(fā)需要解決基因克隆、細(xì)胞表達(dá)、純化工藝等一系列復(fù)雜的技術(shù)問題。此外，基因治療作為一種新興技術(shù)，雖然具有巨大的潛力，但其研發(fā)周期長、風(fēng)險(xiǎn)高，需要企業(yè)具備強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力和資金支持。這種技術(shù)與研發(fā)壁壘使得新進(jìn)入者難以在短時(shí)間內(nèi)獲得競爭優(yōu)勢。

2、人才壁壘

獲得性血友病藥物治療行業(yè)對專業(yè)人才的需求極為迫切，包括血液病學(xué)專家、分子生物學(xué)專家、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)專家等。這些人才不僅需要具備深厚的專業(yè)知識，還需要豐富的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)。然而，相關(guān)領(lǐng)域的專業(yè)人才稀缺，培養(yǎng)周期長，且大多集中在少數(shù)大型企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)。企業(yè)需要投入大量資源進(jìn)行人才培養(yǎng)和引進(jìn)，這增加了進(jìn)入該行業(yè)的難度。

3、品牌與市場壁壘

獲得性血友病藥物治療行業(yè)具有較高的品牌忠誠度?；颊吆歪t(yī)療機(jī)構(gòu)更傾向于選擇經(jīng)過長期臨床驗(yàn)證、口碑良好的品牌。例如，輝瑞、諾和諾德等國際巨頭憑借其在血友病治療領(lǐng)域的多年積累，已經(jīng)建立了強(qiáng)大的品牌優(yōu)勢。新進(jìn)入者需要投入大量時(shí)間和資源來建立品牌信任，這增加了市場進(jìn)入的難度。此外，行業(yè)內(nèi)的企業(yè)通常會通過專利保護(hù)、技術(shù)壟斷等方式來鞏固其市場地位。

五、產(chǎn)業(yè)鏈

1、行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析

獲得性血友病藥物治療行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游主要包括原材料和設(shè)備等，其中原材料主要包括血漿、化學(xué)試劑（溶劑、酸堿、催化劑等）、生物試劑（酶、抗體、培養(yǎng)基等）、輔料（穩(wěn)定劑、賦形劑等）等，而設(shè)備則包括生物反應(yīng)器、純化設(shè)備（層析系統(tǒng)、除病毒過濾系統(tǒng)等）、檢測與分析設(shè)備（離心機(jī)、高效液相色譜儀（HPLC）、質(zhì)譜儀等）、冷鏈設(shè)備等。產(chǎn)業(yè)鏈中游為獲得性血友病藥物治療的研發(fā)和生產(chǎn)環(huán)節(jié)。產(chǎn)業(yè)鏈下游主要包括各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)和具備資質(zhì)的藥店等流通渠道，以及最終的患者群體。

獲得性血友病藥物治療行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈

培養(yǎng)基

格來賽生命科技(上海)有限公司

賽默飛世爾科技(中國)有限公司

上海奧浦邁生物科技股份有限公司

西格瑪奧德里奇(上海)貿(mào)易有限公司

生物反應(yīng)器

楚天科技股份有限公司

森松(中國)投資有限公司

東富龍科技集團(tuán)股份有限公司

上海多寧生物科技股份有限公司

離心機(jī)

賽默飛世爾科技(中國)有限公司

德采實(shí)儀器設(shè)備(北京)有限公司

湖南湘儀實(shí)驗(yàn)室儀器開發(fā)有限公司

上海安亭科學(xué)儀器廠

質(zhì)譜儀

江蘇譜策科學(xué)儀器有限公司

中元匯吉生物技術(shù)股份有限公司

鄭州安圖生物工程股份有限公司

浙江迪譜診斷技術(shù)有限公司

上游

山東新華制藥股份有限公司

華蘭生物工程股份有限公司

江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司

哈爾濱三聯(lián)藥業(yè)股份有限公司

中游

醫(yī)療機(jī)構(gòu)

藥店

患者

下游

2、行業(yè)領(lǐng)先企業(yè)分析

（1）山東新華制藥股份有限公司

山東新華制藥股份有限公司成立于1943年，是一家具有深厚歷史底蘊(yùn)的化學(xué)合成制藥企業(yè)。公司擁有化學(xué)原料藥、醫(yī)藥制劑、醫(yī)藥中間體、電商業(yè)務(wù)四大業(yè)務(wù)板塊，并在全球范圍內(nèi)擁有重要的市場地位。在原料藥領(lǐng)域，新華制藥積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)優(yōu)勢，致力于為人類健康提供高質(zhì)量的藥品。在獲得性血友?。ˋHA）藥物治療領(lǐng)域，新華制藥主要通過其在免疫抑制劑和抗纖溶藥物方面的研發(fā)和生產(chǎn)，為AHA患者提供治療支持。新華制藥在AHA治療領(lǐng)域的主要貢獻(xiàn)體現(xiàn)在其免疫抑制劑和抗纖溶藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。例如，糖皮質(zhì)激素類藥物是AHA免疫抑制治療的基礎(chǔ)藥物，新華制藥生產(chǎn)的相關(guān)產(chǎn)品在臨床中被廣泛應(yīng)用。此外，新華制藥還致力于開發(fā)新型藥物，以滿足AHA患者對更高效、更安全治療方案的需求。2024年前三季度，新華制藥營業(yè)收入為67.34億元，同比增長3.64%；歸母凈利潤為3.44億元，同比下降12.22%。

（2）華蘭生物工程股份有限公司

華蘭生物工程股份有限公司始建于1992年，是一家從事血液制品、疫苗、重組蛋白等生物制品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的國家級高新技術(shù)企業(yè)。公司在血液制品領(lǐng)域擁有人血白蛋白、靜注人免疫球蛋白等多種產(chǎn)品，是我國血液制品行業(yè)中血漿綜合利用率高、品種多、規(guī)格全的企業(yè)之一。在獲得性血友病藥物治療領(lǐng)域，華蘭生物主要產(chǎn)品包括重組凝血因子和人凝血因子等。公司生產(chǎn)的人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復(fù)合物等產(chǎn)品被廣泛應(yīng)用于血友病患者的治療。這些產(chǎn)品為血友病患者提供了有效的止血手段，極大地改善了患者的生活質(zhì)量。2023年11月，華蘭生物的人凝血因子IX臨床試驗(yàn)申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，標(biāo)志著其在B型血友病治療領(lǐng)域的研發(fā)取得重要進(jìn)展。2024年前三季度，華蘭生物營業(yè)收入為34.91億元，同比下降10.79%；歸母凈利潤為9.24億元，同比下降13.46%。

六、行業(yè)現(xiàn)狀

近年來，中國獲得性血友?。ˋHA）藥物治療行業(yè)在政策支持、技術(shù)進(jìn)步和市場需求的推動(dòng)下，取得了顯著的發(fā)展。2024年，中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)市場規(guī)模為86.12億元，同比增長25.34%。一方面，隨著醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步和診療水平的提高，越來越多的獲得性血友病患者得到了及時(shí)有效的治療，從而帶動(dòng)了治療藥物市場的快速發(fā)展。另一方面，政府政策的支持和醫(yī)保覆蓋范圍的擴(kuò)大，降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高了藥物的可及性，進(jìn)一步推動(dòng)了市場規(guī)模的擴(kuò)大。

七、發(fā)展因素

1、機(jī)遇

（1）政策支持與醫(yī)保覆蓋擴(kuò)大

近年來，中國政府高度重視罕見病的治療，尤其是對血友病等疾病的政策支持力度不斷加大。2018年，血友病被納入《第一批罕見病目錄》，這為獲得性血友病的診斷和治療提供了政策保障。此外，醫(yī)保政策的不斷完善也為患者提供了更多支持。例如，重組凝血因子等藥物逐步納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，顯著降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。這些政策不僅提高了患者的治療可及性，也為行業(yè)發(fā)展提供了良好的政策環(huán)境。

（2）市場需求持續(xù)增長

中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)面臨的一個(gè)重要發(fā)展機(jī)遇是市場需求的持續(xù)增長。隨著醫(yī)療水平的提高和人們對健康重視程度的增加，越來越多的獲得性血友病患者能夠得到及時(shí)的診斷和治療。這導(dǎo)致了對獲得性血友病治療藥物的需求不斷增加。同時(shí)，隨著醫(yī)保政策的逐步完善，越來越多的患者能夠享受到醫(yī)保報(bào)銷，進(jìn)一步降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高了藥物的可及性。這些因素共同推動(dòng)了獲得性血友病藥物治療市場的持續(xù)增長。

（3）技術(shù)創(chuàng)新與國產(chǎn)藥物崛起

近年來，中國在獲得性血友病藥物治療領(lǐng)域的技術(shù)創(chuàng)新取得了顯著進(jìn)展。例如，基因治療作為一種新興技術(shù)，正在逐步進(jìn)入臨床應(yīng)用階段。此外，本土企業(yè)如晟斯生物等在重組凝血因子領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)上取得了突破，并成功實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品出海。這種技術(shù)創(chuàng)新不僅提升了國內(nèi)企業(yè)的競爭力，也為患者提供了更多選擇，進(jìn)一步推動(dòng)了行業(yè)的發(fā)展。

2、挑戰(zhàn)

（1）高昂的研發(fā)成本與經(jīng)濟(jì)壓力

獲得性血友病藥物的研發(fā)需要巨額資金投入，尤其是在基因治療和新型重組因子的研發(fā)領(lǐng)域。例如，基因治療藥物的研發(fā)周期長達(dá)數(shù)年，且成功率較低，企業(yè)需要承擔(dān)巨大的經(jīng)濟(jì)風(fēng)險(xiǎn)。此外，血友病患者數(shù)量相對較少，市場規(guī)模有限，導(dǎo)致研發(fā)成本難以通過大規(guī)模銷售來分?jǐn)?。這種高昂的研發(fā)成本和有限的市場需求使得企業(yè)在研發(fā)過程中面臨巨大的經(jīng)濟(jì)壓力。

（2）市場競爭與國際巨頭壟斷

獲得性血友病藥物治療行業(yè)被少數(shù)國際巨頭壟斷，如輝瑞、諾和諾德、拜耳等。這些企業(yè)憑借其技術(shù)優(yōu)勢、品牌影響力和市場渠道，占據(jù)了大部分市場份額。國內(nèi)企業(yè)在技術(shù)和品牌上相對薄弱，難以在短時(shí)間內(nèi)打破國際巨頭的壟斷地位。此外，國際巨頭通過專利保護(hù)和技術(shù)封鎖，進(jìn)一步限制了國內(nèi)企業(yè)的市場空間。國內(nèi)企業(yè)需要通過技術(shù)創(chuàng)新和差異化競爭策略，才能在市場中獲得一席之地。

（3）公眾認(rèn)知與診斷延遲

獲得性血友病是一種罕見病，公眾對其認(rèn)知度較低，導(dǎo)致部分患者未能及時(shí)就醫(yī)。此外，由于疾病癥狀復(fù)雜，部分患者首次就診時(shí)未能選擇正確的科室，導(dǎo)致延遲確診。這不僅增加了患者的治療難度，也影響了市場的拓展和普及。

八、競爭格局

近年來，隨著國內(nèi)制藥企業(yè)的技術(shù)進(jìn)步和創(chuàng)新能力的提升，本土企業(yè)逐漸在獲得性血友病藥物治療領(lǐng)域嶄露頭角。本土企業(yè)不僅在價(jià)格上具有優(yōu)勢，還在逐步提升產(chǎn)品質(zhì)量和研發(fā)能力，逐漸打破國際巨頭的壟斷。獲得性血友病藥物治療行業(yè)呈現(xiàn)以下梯隊(duì)情況：第一梯隊(duì)公司有武田、新華制藥、華蘭生物、恒瑞醫(yī)藥等；第二梯隊(duì)公司為哈三聯(lián)、齊魯制藥、江蘇晟斯生物等。

九、發(fā)展趨勢

1、個(gè)體化治療成為主流

未來，中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)將更加注重個(gè)體化治療。由于獲得性血友病患者的個(gè)體差異較大，傳統(tǒng)的“一刀切”治療方案往往難以滿足患者的需求。因此，個(gè)體化治療方案將成為未來的主流趨勢。通過基因測序、生物標(biāo)志物檢測等手段，醫(yī)生可以更準(zhǔn)確地了解患者的疾病類型和病情嚴(yán)重程度，從而制定更加精準(zhǔn)的治療方案。這將大大提高治療效果和患者的生活質(zhì)量。

2、新藥研發(fā)加速推進(jìn)

新藥研發(fā)將是未來中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)的重要發(fā)展方向。隨著生物技術(shù)的不斷進(jìn)步和藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的積累，越來越多的新藥將涌現(xiàn)出來。這些新藥不僅具有更高的療效和安全性，還可以針對不同類型的獲得性血友病患者進(jìn)行治療。這將為患者提供更多的治療選擇，進(jìn)一步提高治療效果。同時(shí)，新藥研發(fā)也將推動(dòng)行業(yè)的創(chuàng)新和發(fā)展，提高整個(gè)行業(yè)的競爭力。

3、國際合作與交流加強(qiáng)

未來，中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)將加強(qiáng)國際合作與交流。隨著全球化的不斷深入和生物醫(yī)藥領(lǐng)域的快速發(fā)展，國際合作與交流已經(jīng)成為推動(dòng)行業(yè)發(fā)展的重要力量。通過與國際知名制藥企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)等開展合作與交流，可以引進(jìn)先進(jìn)的技術(shù)和經(jīng)驗(yàn)，提高國內(nèi)企業(yè)的研發(fā)能力和生產(chǎn)水平。同時(shí)，國際合作與交流也有助于推動(dòng)中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)走向國際市場，提高國際競爭力。