摘要：近年來(lái)，基因工程藥物行業(yè)得益于基因編輯技術(shù)（如CRISPR/Cas9）與遞送系統(tǒng)技術(shù)（如病毒載體、非病毒載體）的迅猛進(jìn)步，使得其在遺傳及非遺傳疾病領(lǐng)域內(nèi)的治療潛力日益顯現(xiàn)。截至2023年底，我國(guó)已有6款基因治療藥物成功獲得市場(chǎng)準(zhǔn)入，這標(biāo)志著國(guó)內(nèi)基因治療市場(chǎng)正邁入一個(gè)嶄新的快速發(fā)展時(shí)期。據(jù)統(tǒng)計(jì)，至2023年，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模已突破至20億元。

一、定義及分類

基因工程藥物指采用基因工程技術(shù)研制的，能預(yù)防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統(tǒng)方法制取的特殊藥物。按作用原理的不同，基因工程藥物可大致分為重組蛋白質(zhì)類藥物和核酸類藥物兩大類。其中，重組蛋白質(zhì)藥物又可細(xì)分為細(xì)胞因子藥物（如干擾素、集落因子、白細(xì)胞介素、凝血因子等）、蛋白質(zhì)類激素藥物（如生長(zhǎng)激素、胰島素、促卵泡素、甲狀腺刺激素等）、溶血栓藥物（如組織型纖溶酶激活劑、鏈激酶、葡激酶等）等類別；核酸類藥物則是指在核酸水平（DNA和RNA）上發(fā)揮作用，通過(guò)糾正突變基因并使之重新獲得適當(dāng)功能來(lái)治療或預(yù)防疾病的藥物，可細(xì)分為DNA藥物、反義RNA藥物、RNAi藥物、核酶等類別。

二、行業(yè)政策

1、主管部門(mén)和監(jiān)管體制

基因工程藥物行業(yè)主管部門(mén)為國(guó)家藥品監(jiān)督管理局，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局對(duì)我國(guó)藥品的研究、生產(chǎn)、流通和使用全過(guò)程進(jìn)行行政監(jiān)督和技術(shù)監(jiān)督，各省、自治區(qū)、直轄市人民政府藥品監(jiān)督管理部門(mén)負(fù)責(zé)本行政區(qū)域內(nèi)的藥品監(jiān)督管理工作。國(guó)家實(shí)行藥品生產(chǎn)許可證制度、藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）制度、藥品經(jīng)營(yíng)質(zhì)量管理規(guī)范（GSP）制度、新藥證書(shū)和藥品批準(zhǔn)文號(hào)制度、國(guó)家藥品標(biāo)準(zhǔn)制度、藥品定價(jià)制度等對(duì)行業(yè)進(jìn)行監(jiān)督管理。

2、行業(yè)相關(guān)政策

近年來(lái)，我國(guó)政府高度重視生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，將基因工程藥物列為國(guó)家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點(diǎn)領(lǐng)域之一，為此，中央及地方有關(guān)部門(mén)先后制定了一系列政策規(guī)劃，明確了基因工程藥物產(chǎn)業(yè)的發(fā)展目標(biāo)和重點(diǎn)任務(wù)，為行業(yè)發(fā)展提供了明確的指導(dǎo)方向。同時(shí)，《“十四五”國(guó)家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》《關(guān)于深圳建設(shè)中國(guó)特色社會(huì)主義先行示范區(qū)放寬市場(chǎng)準(zhǔn)入若干特別措施的意見(jiàn)》等政策也提出要加強(qiáng)國(guó)內(nèi)醫(yī)藥市場(chǎng)監(jiān)管力度，持續(xù)助力我國(guó)基因工程藥物行業(yè)有序、規(guī)范、健康發(fā)展。

三、行業(yè)壁壘

1、市場(chǎng)準(zhǔn)入壁壘

我國(guó)基因工程藥物生產(chǎn)、經(jīng)營(yíng)企業(yè)必須取得國(guó)家藥監(jiān)局/國(guó)家食藥總局頒發(fā)的《藥品生產(chǎn)許可證》《藥品經(jīng)營(yíng)許可證》才能開(kāi)展生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)活動(dòng)，同時(shí)藥物生產(chǎn)必須嚴(yán)格執(zhí)行《藥品管理法》以及GMP、GSP等法規(guī)要求。這一系列制度保障了我國(guó)基因工程藥物行業(yè)的有序發(fā)展，同時(shí)也在基因基因工程藥物行業(yè)形成了嚴(yán)格的市場(chǎng)準(zhǔn)入機(jī)制。此外，國(guó)家在藥品招標(biāo)、藥品集中采購(gòu)等方面也出臺(tái)了一系列的管理辦法與措施，一定程度上提高了基因工程藥物行業(yè)的法規(guī)準(zhǔn)入壁壘。

2、資金壁壘

基因工程藥物行業(yè)是高投入行業(yè)，其新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)具有資金投入高、項(xiàng)目研發(fā)以及審批周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)大等特點(diǎn)；藥物生產(chǎn)使用的廠房設(shè)施需要專門(mén)設(shè)計(jì)，且須符合國(guó)家有關(guān)規(guī)定，在驗(yàn)收合格后方能投入使用。另外，基因工程藥物生產(chǎn)所需專用設(shè)備多，部分重要儀器設(shè)備昂貴；產(chǎn)品銷售渠道復(fù)雜，環(huán)節(jié)多，資金周轉(zhuǎn)偏慢，且市場(chǎng)開(kāi)發(fā)和產(chǎn)品推廣投入較大。因此，該行業(yè)的新進(jìn)入者通常需要很長(zhǎng)的啟動(dòng)時(shí)間，所面臨的資金壓力較大。

3、技術(shù)壁壘

首先，自主研發(fā)能力是基因工程藥物行業(yè)最重要的核心競(jìng)爭(zhēng)力之一，對(duì)基因工程藥物生產(chǎn)企業(yè)的發(fā)展起著決定性的影響；其次，基因工程藥物行業(yè)具有跨專業(yè)應(yīng)用、多技術(shù)融合、技術(shù)更新快等特點(diǎn)。因此，基因工程藥物行業(yè)對(duì)相關(guān)企業(yè)的技術(shù)開(kāi)發(fā)能力要求非常高，企業(yè)不僅需要擁有專業(yè)的技術(shù)人才團(tuán)隊(duì)和嚴(yán)格優(yōu)質(zhì)的生產(chǎn)環(huán)境，還需擁有較強(qiáng)的技術(shù)經(jīng)驗(yàn)積累，行業(yè)擁有較高技術(shù)壁壘。

四、產(chǎn)業(yè)鏈

1、行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析

基因工程藥物產(chǎn)業(yè)鏈上游包括細(xì)胞培養(yǎng)基、基因測(cè)序儀器、特殊試劑、化工耗材等生產(chǎn)原材料和設(shè)備供應(yīng)商。這些產(chǎn)品以及基因工程技術(shù)是基因研究和藥物開(kāi)發(fā)的基礎(chǔ)，直接影響到產(chǎn)業(yè)鏈中下游的研發(fā)和生產(chǎn)，具有較高的技術(shù)壁壘。

產(chǎn)業(yè)鏈中游是基因工程藥物的研發(fā)和生產(chǎn)環(huán)節(jié)。這個(gè)環(huán)節(jié)涉及到基因測(cè)序、基因編輯、細(xì)胞培養(yǎng)、藥物篩選和臨床試驗(yàn)等多個(gè)步驟，是基因藥物行業(yè)的核心部分，企業(yè)需要具備強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力、豐富的臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)和嚴(yán)格的生產(chǎn)質(zhì)量管理體系。

產(chǎn)業(yè)鏈下游則主要是基因藥物的銷售和渠道，包括醫(yī)院、藥店、第三方檢測(cè)機(jī)構(gòu)等。這些機(jī)構(gòu)是基因藥物最終到達(dá)患者的重要環(huán)節(jié)，其銷售和服務(wù)能力直接影響到基因藥物的市場(chǎng)推廣和應(yīng)用。同時(shí)，政府監(jiān)管機(jī)構(gòu)、學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)療保險(xiǎn)公司等也在整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈中發(fā)揮著重要作用，它們對(duì)基因藥物的審批、定價(jià)、報(bào)銷等政策制定和實(shí)施，對(duì)行業(yè)的發(fā)展具有重要影響。

基因工程藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈

基因測(cè)序儀器

深圳華大智造科技股份有限公司

北京貝瑞和康生物技術(shù)有限公司

成都齊碳科技有限公司

廣州市金圻睿生物科技有限責(zé)任公司

成都今是科技有限公司

上海金域醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)所有限公司

細(xì)胞培養(yǎng)基

上海臻格生物技術(shù)有限公司

蘇州百因諾生物科技有限公司

上海奧浦邁生物科技股份有限公司

廣州漢騰生物科技有限公司

唐頤控股（深圳）有限公司

中山康天晟合生物技術(shù)有限公司

特殊試劑

上游

成都康弘藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司

北京雙鷺?biāo)帢I(yè)股份有限公司

安徽安科生物工程(集團(tuán))股份有限公司

武漢海特生物制藥股份有限公司

中游

醫(yī)院

藥店

第三方檢測(cè)機(jī)構(gòu)

下游

2、行業(yè)領(lǐng)先企業(yè)分析

（1）安徽安科生物工程(集團(tuán))股份有限公司

安徽安科生物工程(集團(tuán))股份有限公司成立于1994年，2009年10月在深圳證券交易所創(chuàng)業(yè)板掛牌上市，股票簡(jiǎn)稱“安科生物”。安科生物是以生物醫(yī)藥的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售為主營(yíng)業(yè)務(wù)的高新技術(shù)企業(yè)，公司母公司長(zhǎng)期致力于基因工程藥物、生物檢測(cè)試劑等生物技術(shù)產(chǎn)品的研究開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、銷售，子公司則分別在中成藥、化學(xué)合成藥物、法醫(yī)DNA檢測(cè)、多肽原料藥等細(xì)分行業(yè)從事相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品的研究開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、銷售。目前，安科生物已在相關(guān)細(xì)分領(lǐng)域各自具有較強(qiáng)的綜合競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。2023年前三季度，安科生物營(yíng)業(yè)總收入為20.21億元，同比增長(zhǎng)18.44%。

（2）北京三元基因藥業(yè)股份有限公司

北京三元基因藥業(yè)股份有限公司成立于1992年，2021年11月在北京證券交易所掛牌上市，股票簡(jiǎn)稱“三元基因”。三元基因是一家現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術(shù)企業(yè)，主要從事研制、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷售醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品，主營(yíng)產(chǎn)品包括基因工程藥物、基因工程疫苗和診斷試劑，并從事與之相關(guān)的技術(shù)貿(mào)易與技術(shù)咨詢服務(wù)業(yè)務(wù)。2023年前三季度，三元基因營(yíng)業(yè)總收入為1.52億元，同比增長(zhǎng)48.91%。

五、行業(yè)現(xiàn)狀

近年來(lái)，基因工程藥物行業(yè)得益于基因編輯技術(shù)（如CRISPR/Cas9）與遞送系統(tǒng)技術(shù)（如病毒載體、非病毒載體）的迅猛進(jìn)步，使得其在遺傳及非遺傳疾病領(lǐng)域內(nèi)的治療潛力日益顯現(xiàn)。截至2023年底，我國(guó)已有6款基因治療藥物成功獲得市場(chǎng)準(zhǔn)入，這標(biāo)志著國(guó)內(nèi)基因治療市場(chǎng)正邁入一個(gè)嶄新的快速發(fā)展時(shí)期。據(jù)統(tǒng)計(jì)，至2023年，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模已突破至20億元。

六、發(fā)展因素

1、有利因素

（1）宏觀經(jīng)濟(jì)環(huán)境利好，市場(chǎng)需求巨大

國(guó)民經(jīng)濟(jì)的健康持續(xù)增長(zhǎng)，是我國(guó)基因工程藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)。多年來(lái)，我國(guó)國(guó)內(nèi)生產(chǎn)總值持續(xù)保持穩(wěn)定增長(zhǎng)，2023年我國(guó)國(guó)內(nèi)生產(chǎn)總值已達(dá)到1260582億元，按不變價(jià)格計(jì)算，比上年增長(zhǎng)5.2%，持續(xù)利好國(guó)內(nèi)基因工程藥物行業(yè)發(fā)展。另外，由于龐大的人口基礎(chǔ)，我國(guó)已是世界上最大的潛在醫(yī)藥市場(chǎng)，巨大的潛在市場(chǎng)需求直接推動(dòng)我國(guó)基因工程藥物行業(yè)的快速發(fā)展。疊加國(guó)家醫(yī)療保障水平的不斷提高，以及人口老齡化日趨嚴(yán)重，我國(guó)基因工程藥物消費(fèi)需求將持續(xù)提升。

（2）基因工程技術(shù)加速發(fā)展

近幾年來(lái)，我國(guó)基因工程技術(shù)等生命科學(xué)和生物技術(shù)得到迅猛發(fā)展。隨著國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥技術(shù)水平不斷提高，我國(guó)基因工程藥物等生物醫(yī)藥產(chǎn)品的自主研發(fā)能力，以及產(chǎn)業(yè)化規(guī)模能力必將大幅提高。同時(shí)，針對(duì)肝炎、癌癥、心臟病、高血壓、糖尿病和神經(jīng)系統(tǒng)等重大疾病，國(guó)內(nèi)基因工程藥物企業(yè)不斷加大研究開(kāi)發(fā)力度，加緊研制對(duì)相關(guān)疾病有治療或防治作用的新藥，目前已開(kāi)發(fā)了數(shù)十種具有自主產(chǎn)權(quán)的基因工程藥物，這些成果的取得將會(huì)推動(dòng)我國(guó)基因工程藥物行業(yè)的快速發(fā)展。

（3）國(guó)家政策環(huán)境利好

近年來(lái)，我國(guó)出臺(tái)了一系列與基因工程藥物行業(yè)發(fā)展相關(guān)的法律法規(guī)和政策，指出加快醫(yī)學(xué)科技發(fā)展對(duì)于滿足人民群眾日益增長(zhǎng)的健康需求，重點(diǎn)提出要加快把生物產(chǎn)業(yè)培育成為高技術(shù)領(lǐng)域的支柱產(chǎn)業(yè)和國(guó)家的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。這意味著，基因工程藥物行業(yè)已成為國(guó)家推動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展、提高國(guó)民醫(yī)療水平的重要新興產(chǎn)業(yè)，國(guó)家政策環(huán)境持續(xù)利好行業(yè)發(fā)展，將不斷推動(dòng)國(guó)內(nèi)基因工程藥物市場(chǎng)規(guī)模擴(kuò)大。

2、不利因素

（1）本土基因工程藥物企業(yè)規(guī)模較小

雖然我國(guó)基因工程藥物行業(yè)已經(jīng)過(guò)了多年發(fā)展，且取得了一定成果，但目前與歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家相比，國(guó)內(nèi)基因工程藥物行業(yè)整體規(guī)模仍與之有不小差距，且國(guó)內(nèi)本土基因工程藥物企業(yè)在國(guó)際市場(chǎng)影響力相對(duì)匱乏，具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的大型國(guó)產(chǎn)基因工程藥物企業(yè)尚未形成，導(dǎo)致基因工程藥物市場(chǎng)仍呈現(xiàn)企業(yè)多而小的局面。整體來(lái)看，我國(guó)基因工程藥物行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)激烈，市場(chǎng)集中度有待提升。

（2）科研創(chuàng)新能力相對(duì)較弱

基因工程藥物研發(fā)具有周期長(zhǎng)、技術(shù)難度高、資金投入大等特點(diǎn)。國(guó)際上大型基因工程藥物企業(yè)研發(fā)的投入仍普遍高于國(guó)內(nèi)基因工程藥物企業(yè)。科研費(fèi)用投入不足，極大程度上制約了我國(guó)基因工程藥物企業(yè)自主創(chuàng)新產(chǎn)品的研發(fā)和自主創(chuàng)新能力的提高，使得目前國(guó)內(nèi)企業(yè)與大型跨國(guó)基因工程藥物生產(chǎn)企業(yè)相比，其基礎(chǔ)研究仍較為落后，限制了我國(guó)基因工程藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

（3）市場(chǎng)融資渠道不暢

一方面，我國(guó)基因工程藥物企業(yè)規(guī)模普遍不大，且市場(chǎng)“中小企業(yè)融資難的問(wèn)題”尤為突出；另一方面，由于基因工程藥物產(chǎn)品的研發(fā)投入高、時(shí)間長(zhǎng)和回報(bào)不確定性，導(dǎo)致大部分投資者都望而卻步。在此背景下，造成大批優(yōu)秀基因工程藥物企業(yè)產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目無(wú)法順利推進(jìn)，十分不利于基因工程藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

七、競(jìng)爭(zhēng)格局

目前，全球前十大制藥公司輝瑞、羅氏、強(qiáng)生、默沙東、賽諾菲、諾華、AbbVie、安進(jìn)、葛蘭素史克和百時(shí)美施貴寶，都在積極布局基因治療領(lǐng)域，使得全球基因工程藥物行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局正在加快演變。整體而言，美國(guó)制藥企業(yè)憑借其技術(shù)實(shí)力在基因工程藥物領(lǐng)域占據(jù)領(lǐng)先地位，歐洲地區(qū)企業(yè)緊隨其后。相較而言，我國(guó)本土基因工程藥物企業(yè)仍處于發(fā)展起步階段，與國(guó)外巨頭企業(yè)存在較大差距，使得目前國(guó)內(nèi)基因工程藥物行業(yè)雖市場(chǎng)空間巨大，但產(chǎn)業(yè)份額仍主要被國(guó)外企業(yè)占據(jù)，國(guó)產(chǎn)替代有待進(jìn)一步推進(jìn)。

八、發(fā)展趨勢(shì)

一方面，隨著生物技術(shù)的不斷進(jìn)步和臨床應(yīng)用的深入，基因工程藥物的市場(chǎng)需求將持續(xù)增長(zhǎng)。特別是在糖尿病、心血管疾病、病毒感染性疾病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、創(chuàng)面修復(fù)和抗腫瘤等領(lǐng)域，基因工程藥物具有廣泛的應(yīng)用前景。預(yù)計(jì)未來(lái)幾年，基因工程藥物市場(chǎng)的規(guī)模將持續(xù)擴(kuò)大。另一方面，基因工程技術(shù)的不斷創(chuàng)新將為藥物研發(fā)提供更多可能性。例如，通過(guò)基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）可以更精確地改造基因，從而開(kāi)發(fā)出更高效、更安全的基因工程藥物；新的藥物遞送系統(tǒng)和給藥方式也將為基因工程藥物的臨床應(yīng)用提供更多選擇。此外，隨著精準(zhǔn)醫(yī)療理念的普及，通過(guò)對(duì)患者基因信息的分析，開(kāi)發(fā)出針對(duì)特定人群的定制化藥物，提高治療效果并降低副作用的個(gè)性化治療或?qū)⒅饾u成為基因工程藥物研發(fā)的重要方向，也將成為推動(dòng)行業(yè)發(fā)展的另一重要驅(qū)動(dòng)力。