生物制藥行業(yè)：中國創(chuàng)新出海新里程碑 金斯瑞CAR-T美國獲批

      事件

      美東時(shí)間2022 年2 月28 日晚間，美國時(shí)間2022 年2 月28 日下午，華爾街日?qǐng)?bào)和Endpoint 等權(quán)威網(wǎng)站發(fā)布，美國藥監(jiān)局批準(zhǔn)了強(qiáng)生/傳奇（金斯瑞美國細(xì)胞治療子公司）的細(xì)胞治療，商品名為Carvykti, 用于治療成年患者的難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）。

     評(píng)論

     中國細(xì)胞治療行業(yè)飛速突破的里程碑事件：（1）此款治療難治或復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）的CAR-T，為全球上市的第二款靶向BCMA 的CART 療法；也是中國細(xì)胞治療在海外獲批上市的第一款產(chǎn)品。（2）此款CAR-T 同類數(shù)據(jù)優(yōu)異。根據(jù)公司在最新JPM 大會(huì)演講顯示，在中位24 個(gè)月的長期隨訪后，主要終點(diǎn)指標(biāo)總緩解率（ORR）達(dá)到97.9%，非常好的部分緩解（VGPR）為94.9%，其中82.5%的患者達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解（sCR）。有60.5%的患者在2 年后存活且無疾病進(jìn)展。MRD 可評(píng)估的61 例患者，92%的患者達(dá)到了10-5MRD 陰性。（2）目前，此款CAR-T 有6 項(xiàng)臨床推進(jìn)中，尤其，由針對(duì)末線患者，往治療前線（比如，2/3 線患者）推進(jìn)的臨床進(jìn)展（適用患者市場或數(shù)倍擴(kuò)展），值得密切關(guān)注。

     中國創(chuàng)新藥出海的又一個(gè)里程碑事件。（1）此次獲批的CAR-T 療法，為位于南京的港股金斯瑞生物科技（1548.HK）的美國細(xì)胞治療子公司傳奇生物（LEGN.O）研發(fā)，與美國強(qiáng)生子公司楊森合作，共同在美國商業(yè)化的產(chǎn)品。這是中國原研的全球重磅創(chuàng)新藥物/療法在美國FDA 的首次獲批，標(biāo)志著中國創(chuàng)新藥研發(fā)水平進(jìn)入新的高度與發(fā)展階段。（2）此前，已有百濟(jì)神州的治療套細(xì)胞淋巴瘤的BTK 抑制劑，澤布替尼，于2019 年11 月在美國獲批（2020 年6 月中國獲批），此后還有數(shù)十項(xiàng)中國原研的創(chuàng)新藥已提交上市申請(qǐng)并處于美國及歐洲藥監(jiān)機(jī)構(gòu)審理中。中國創(chuàng)新藥國際化的序幕已揭開。

     只有創(chuàng)新，才有未來，中國與海外市場都值得期待。（1）過去半年多，在醫(yī)保談判、供應(yīng)鏈擔(dān)憂以及市場對(duì)中國創(chuàng)新藥國際化與國內(nèi)創(chuàng)新藥成功商業(yè)化的三重?fù)?dān)憂之下，醫(yī)藥板塊表現(xiàn)不佳。我們認(rèn)為，這三重?fù)?dān)憂與行業(yè)企業(yè)基本面，存在預(yù)期差。（2）創(chuàng)新藥出海方面，近期，信達(dá)生物，作為中國創(chuàng)新藥龍頭，在美國食藥監(jiān)局受理其用于非小細(xì)胞肺癌的PD-1 單抗上市申請(qǐng)之后召開的ODAC 會(huì)議上，為中國創(chuàng)新藥踏入國際創(chuàng)新核心市場所需要各項(xiàng)條件做成了非常有意義的里程碑式的探索。此次，金斯瑞生物科技子公司傳奇生物CAR-T 療法，以優(yōu)異臨床數(shù)據(jù)獲得的美國獲批，更驗(yàn)證了中國研發(fā)的實(shí)力。4 月，將迎來君實(shí)生物PD-1 在美國食藥監(jiān)局的是否獲批的確認(rèn)。（3）國內(nèi)市場商業(yè)化兌現(xiàn)方面，市場存在諸多預(yù)期差；例如，對(duì)于末線患者適應(yīng)癥的高價(jià)抗腫瘤藥物，市場擔(dān)心未入醫(yī)保品種的患者支付能力對(duì)商業(yè)化進(jìn)程的限制等。根據(jù)公開數(shù)據(jù)看到的比如細(xì)胞治療類等此類創(chuàng)新藥，惠民保及商保參與以及患者本身支付力等都好于市場預(yù)期。（4）我們認(rèn)為，創(chuàng)新是必須，而創(chuàng)新藥生命周期會(huì)縮短也是確定的。因此，中國創(chuàng)新藥企的成功，需要國際頂尖水平的創(chuàng)新實(shí)力，還需要管線豐富且擁有國際化合作與全球快速商業(yè)化的能力。

     投資建議

     我們繼續(xù)看好金斯瑞生物科技、中國創(chuàng)新藥板塊以及細(xì)胞治療板塊；關(guān)注港股細(xì)胞治療板塊標(biāo)的：金斯瑞生物科技、藥明巨諾、科濟(jì)藥業(yè)；A 股細(xì)胞治療相關(guān)標(biāo)的：復(fù)星醫(yī)藥（50%股權(quán)的聯(lián)營子公司復(fù)星凱特）、佐力藥業(yè)（參股科濟(jì)藥業(yè)）。

     風(fēng)險(xiǎn)提示

     創(chuàng)新企業(yè)可能面臨研發(fā)失敗、專利及醫(yī)療法律糾紛等巨大業(yè)績波動(dòng)的風(fēng)險(xiǎn)。

     市場無法客觀解讀創(chuàng)新企業(yè)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)結(jié)果而導(dǎo)致市場劇烈波動(dòng)的風(fēng)險(xiǎn)。

      知前沿，問智研。智研咨詢是中國一流產(chǎn)業(yè)咨詢機(jī)構(gòu)，十?dāng)?shù)年持續(xù)深耕產(chǎn)業(yè)研究領(lǐng)域，提供深度產(chǎn)業(yè)研究報(bào)告、商業(yè)計(jì)劃書、可行性研究報(bào)告及定制服務(wù)等一站式產(chǎn)業(yè)咨詢服務(wù)。專業(yè)的角度、品質(zhì)化的服務(wù)、敏銳的市場洞察力，專注于提供完善的產(chǎn)業(yè)解決方案，為您的投資決策賦能。