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哥斯達黎加科學家領銜視網(wǎng)膜色素變性治療研究

    哥生物治療專家加利塔(Marcela Garita)女士正在法國巴黎視力研究所領導一個由生物學家、物理學家及電子生理學家組成的7人團隊,研究治療視網(wǎng)膜色素變性(RP)的方法。這是一種由于視網(wǎng)膜病變退化,造成病人逐步喪失視力直至失明的病癥。該病大多來自遺傳,首先影響遠看和夜間視力,最終完全失明;較為少有,一般認為每三四千人中會有一例;目前尚無有效治愈方法。

    該專家團隊通過結(jié)合細胞療法、母細胞和基因(特別是一段視力基因),以期找到解決方案。目前,該方案已通過實驗室驗證,并在小白鼠和猴子身上進行了實驗。人體實驗尚未開展,但現(xiàn)在所獲數(shù)據(jù)相當令人鼓舞。該研究已申請了專利,國際醫(yī)藥公司也對進行人體實驗很感興趣,期待找到治愈病癥的療法。

    此種將神經(jīng)元轉(zhuǎn)化為感光細胞的基因療法可分為九步:

    第一步:選用誘導性多能干細胞(iPS)作為母體,對其重新編輯,使其具備類似于母胚細胞的特征;

    第二步:利用這些iPS干細胞創(chuàng)造一種三維架構(gòu)的有機物,以此作為視網(wǎng)膜;

    第三步:以此有機體為模本,生成數(shù)量眾多尚未長成不感光的椎體;

    第四步:使用JAWS基因?qū)@些椎體進行修改,使其可以感光;

    第五步:使用兩光子顯微鏡觀察這些新的感光神經(jīng)元在必需的一波長光照刺激下如何工作;

    第六步:新神經(jīng)元功能得到驗證;

    第七步:在將新神經(jīng)元移植到眼盲小白鼠體內(nèi)后,結(jié)果良好;

    第八步:在將此經(jīng)過JAWS基因轉(zhuǎn)換的椎體移植到眼盲猴子體內(nèi)后,結(jié)果良好;

    第九步:人體實驗目前尚未開展,但我們預計將來此療法可令視網(wǎng)膜色素變性患者恢復視力。

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