2024年基因工程藥物行業(yè)趨勢研判：多地加速打造基因藥物基地，AI助力藥物研發(fā)[圖]

內(nèi)容概要：隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展，人類對于基因的研究愈加深入，DNA重組、基因克隆等技術(shù)的逐步走向成熟，市場對于基因工程技術(shù)在各種疾病的預(yù)防醫(yī)治過程中的探索應(yīng)用也越來越多。疊加市場對于基因治療手段的認知、認可度日益提升，基因治療開始成為越來越多難治病例、罕見病患者甚至是絕癥患者為提高生活質(zhì)量、提高患病生存概率而選擇的新醫(yī)療手段，社會基因治療藥物消耗需求不斷增長，加速推動國內(nèi)基因治療市場規(guī)模發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計，2023年，我國基因治療市場規(guī)模已增長至22.44億元。

關(guān)鍵詞：基因工程藥物產(chǎn)業(yè)鏈；基因治療；基因藥物基地；基因工程藥物研發(fā)上市

一、行業(yè)概述

基因工程藥物指采用基因工程技術(shù)研制的，能預(yù)防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統(tǒng)方法制取的特殊藥物。按作用原理的不同，基因工程藥物可大致分為重組蛋白質(zhì)類藥物和核酸類藥物兩大類。其中，重組蛋白質(zhì)藥物又可細分為細胞因子藥物（如干擾素、集落因子、白細胞介素、凝血因子等）、蛋白質(zhì)類激素藥物（如生長激素、胰島素、促卵泡素、甲狀腺刺激素等）、溶血栓藥物（如組織型纖溶酶激活劑、鏈激酶、葡激酶等）等類別；核酸類藥物則是指在核酸水平（DNA和RNA）上發(fā)揮作用，通過糾正突變基因并使之重新獲得適當功能來治療或預(yù)防疾病的藥物，可細分為DNA藥物、反義RNA藥物、RNAi藥物、核酶等類別。

基因工程藥物產(chǎn)業(yè)鏈上游包括細胞培養(yǎng)基、基因測序儀器、特殊試劑、化工耗材等生產(chǎn)原材料和設(shè)備供應(yīng)商。這些產(chǎn)品以及基因工程技術(shù)是基因研究和藥物開發(fā)的基礎(chǔ)，直接影響到產(chǎn)業(yè)鏈中下游的研發(fā)和生產(chǎn)，具有較高的技術(shù)壁壘。產(chǎn)業(yè)鏈中游是基因工程藥物的研發(fā)和生產(chǎn)環(huán)節(jié)。這個環(huán)節(jié)涉及到基因測序、基因編輯、細胞培養(yǎng)、藥物篩選和臨床試驗等多個步驟，是基因藥物行業(yè)的核心部分，企業(yè)需要具備強大的研發(fā)實力、豐富的臨床試驗經(jīng)驗和嚴格的生產(chǎn)質(zhì)量管理體系。

產(chǎn)業(yè)鏈下游則主要是基因藥物的銷售和渠道，包括醫(yī)院、藥店、第三方檢測機構(gòu)等。這些機構(gòu)是基因藥物最終到達患者的重要環(huán)節(jié)，其銷售和服務(wù)能力直接影響到基因藥物的市場推廣和應(yīng)用。同時，政府監(jiān)管機構(gòu)、學(xué)術(shù)研究機構(gòu)、醫(yī)療保險公司等也在整個產(chǎn)業(yè)鏈中發(fā)揮著重要作用，它們對基因藥物的審批、定價、報銷等政策制定和實施，對行業(yè)的發(fā)展具有重要影響。

我國基因工程制藥產(chǎn)業(yè)自1989年批準了第一個在中國生產(chǎn)的基因工程藥物——重組人干擾素αlb以來，?國內(nèi)基因工程藥物行業(yè)實現(xiàn)了從無到有的突破。而后?國家高技術(shù)研究計劃（即“八六三”計劃）、攻關(guān)計劃和國家自然科學(xué)基金會都將生物技術(shù)作為優(yōu)先發(fā)展領(lǐng)域予以重點支持，我國基因工程制藥技術(shù)等生物技術(shù)整體研究水平開始迅速提高，取得了一批高水平的研究成果，為國內(nèi)新興生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的建立和發(fā)展提供了技術(shù)源泉。隨著技術(shù)、市場發(fā)展至今，目前我國基因工程藥物產(chǎn)業(yè)已進入快速發(fā)展時期。

近年來，我國政府高度重視生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，將基因工程藥物列為國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點領(lǐng)域之一，為此，中央及地方有關(guān)部門先后制定了一系列政策規(guī)劃，明確了基因工程藥物產(chǎn)業(yè)的發(fā)展目標和重點任務(wù)，為行業(yè)發(fā)展提供了明確的指導(dǎo)方向。同時，《“十四五”國家藥品安全及促進高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》《關(guān)于深圳建設(shè)中國特色社會主義先行示范區(qū)放寬市場準入若干特別措施的意見》等政策也提出要加強國內(nèi)醫(yī)藥市場監(jiān)管力度，持續(xù)助力我國基因工程藥物行業(yè)有序、規(guī)范、健康發(fā)展。

二、發(fā)展現(xiàn)狀

隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展，人類對于基因的研究愈加深入，DNA重組、基因克隆等技術(shù)的逐步走向成熟，市場對于基因工程技術(shù)在各種疾病的預(yù)防醫(yī)治過程中的探索應(yīng)用也越來越多。例如，2023年4月20日，安徽中盛溯源生物科技有限公司的“NCR300注射液”獲批開展針對骨髓增生異常綜合征（MDS）的臨床試驗；2023年8月2日，強生的JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心的臨床批準，開始對眼科AAV基因療法在繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮癥的治療應(yīng)用展開臨床試驗。近年以來，基因治療賽道熱度持續(xù)攀升，全球基因工程藥物領(lǐng)域?qū)＠暾垟?shù)量越來越多，產(chǎn)業(yè)規(guī)模加速發(fā)展。數(shù)據(jù)顯示，2023年，全球基因治療市場規(guī)模已增長至99.15億美元。

根據(jù)全球基因工程藥物技術(shù)專利申請授權(quán)數(shù)據(jù)分析，值得注意的是，近十年來，全球基因藥物行業(yè)專利申請通過率持續(xù)下滑態(tài)勢。特別是2023年前三個季度，全球基因工程藥物專利申請通過率僅有13.2%，較2013年的專利申請通過率下降了59.94個百分點。這意味著，基因工程技術(shù)在醫(yī)藥制備領(lǐng)域的初步應(yīng)用已然開始趨于飽和，市場基因治療探索日益深入，產(chǎn)業(yè)發(fā)展技術(shù)要求也因此日益提升，行業(yè)入行門檻進一步提高。

大量基因治療臨床試驗表明，基因治療手段對于部分疾病的控制治療有著顯著效用。我國政府對基因工程藥物研行業(yè)關(guān)注程度日益提升，加速敦促國內(nèi)市場追趕國際基因工程藥物研制水平。因此，近年來，在國家政府推動下，我國基因治療產(chǎn)品審批上市流程逐漸完善，國內(nèi)基因工程藥物研發(fā)投融資日益增多，在此背景下，針對特定病癥研發(fā)的國產(chǎn)基因治療藥物、基因醫(yī)療器械產(chǎn)品開始陸續(xù)獲批上市。同時，隨著國內(nèi)居民對于基因治療手段的認知、認可度日益提升，基因治療開始成為越來越多難治病例、罕見病患者甚至是絕癥患者為提高生活質(zhì)量、提高患病生存概率而選擇的新醫(yī)療手段，社會基因治療藥物消耗需求不斷增長，加速推動國內(nèi)基因治療市場規(guī)模發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計，2023年，我國基因治療市場規(guī)模已增長至22.44億元。

相關(guān)報告：智研咨詢發(fā)布的《中國基因工程藥物行業(yè)市場運行格局及前景戰(zhàn)略研判報告》

2023年，全球新增Omisirge、Qalsody ( tofersen)、奧磷布韋片、Vyjuvek、Elevidys等多款細胞和基因療法藥物產(chǎn)品獲批上市，涉及血癌干細胞療法、糖尿病細胞療法、骨髓瘤基因療法、血友病基因療法等領(lǐng)域，為相關(guān)患者提供了新的治療選擇，同時也意味著基因治療在這些領(lǐng)域取得新的突破，為全球基因工程藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展帶來更多契機。

目前，全球范圍內(nèi)，通過美國、中國等醫(yī)藥管理機構(gòu)審批、上市成功的基因治療藥物包括核酸類藥物、重組病毒類藥物和細胞治療類藥物，其中核酸類藥物可細分為裸質(zhì)粒、反義寡核苷酸以及小核酸。據(jù)統(tǒng)計，2023年，全球獲批上市的基因治療藥物（不包括DNA疫苗和mRNA疫苗）中，有30.61%為體外基因療法基因藥物，28.57%為基于病毒載體的體內(nèi)基因療法基因藥物，34.69%為小核酸藥物。隨著基因治療應(yīng)用探索深入，全球基因治療手段不斷增多，市面上基因治療藥物種類不斷增加，全球醫(yī)藥治療技術(shù)水平不斷提升，為越來越多疾病患者帶來新的治愈希望。

三、產(chǎn)業(yè)趨勢

1、基因治療被列入產(chǎn)業(yè)重點發(fā)展名單，多地加速打造基因藥物基地

隨著基因治療手段理論實踐案例逐個落地，基因藥物治療效果持續(xù)凸顯，細胞與基因治療開始成為全球科技與產(chǎn)業(yè)競爭的重要“新賽道”。目前，我國基因治療產(chǎn)業(yè)仍處于高速發(fā)展初期，尚未形成完整產(chǎn)業(yè)鏈條。在中央政策推動下，上海、合肥等多地陸續(xù)頒布地區(qū)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策，如2023年9月18日發(fā)布的《上海市促進基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023-2025年）》，加速推動基因治療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)。在各地政策支持下，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)逐個落地，如2023年10月17日河北森朗生物科技有限公司的“細胞治療產(chǎn)品商業(yè)化生產(chǎn)基地項目”正式開工。這意味著，我國基因治療創(chuàng)新技術(shù)實力不斷提升，基因藥物生產(chǎn)能力不斷增強，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)鏈建設(shè)加速完善，持續(xù)助力國家基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

2、AI助力基因藥物研發(fā)，或?qū)⒂行Ы档烷_發(fā)成本

在新一輪高新信息技術(shù)產(chǎn)業(yè)改革背景下，大數(shù)據(jù)、量子計算等算法技術(shù)進入生物制藥領(lǐng)域、助力藥物研發(fā)已成為必然趨勢，基因藥物研發(fā)企業(yè)機構(gòu)加速探索人工智能制藥領(lǐng)域。2023年6月，英矽智能宣布，旗下用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的候選藥物“INS018_055”已完成Ⅱ期臨床試驗首例給藥。這意味著，全球第一款由生成式人工智能設(shè)計的基因工程候選藥物已推進至Ⅱ臨床試驗階段，這是AI在基因藥物設(shè)計研制領(lǐng)域的重要進展。未來，隨著人工智能技術(shù)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用探索增多，AI技術(shù)將加速進入小核酸藥物的篩選設(shè)計、動物模型的構(gòu)建、蛋白藥物的設(shè)計研發(fā)等基因藥物研發(fā)環(huán)節(jié)，或?qū)⒂行Ы档突蛩幬镅邪l(fā)需投入的資金、時間成本，持續(xù)助力基因治療藥物開發(fā)，基因治療給藥成本有望下降。

以上數(shù)據(jù)及信息可參考智研咨詢（m.yhcgw.cn）發(fā)布的《中國基因工程藥物行業(yè)市場運行格局及前景戰(zhàn)略研判報告》。智研咨詢是中國領(lǐng)先產(chǎn)業(yè)咨詢機構(gòu)，提供深度產(chǎn)業(yè)研究報告、商業(yè)計劃書、可行性研究報告及定制服務(wù)等一站式產(chǎn)業(yè)咨詢服務(wù)。您可以關(guān)注【智研咨詢】公眾號，每天及時掌握更多行業(yè)動態(tài)。